Det er det første stoffet i verden som gir mennesker med spinal muskelatrofi sjansen til å stoppe sykdommen og forbedre livskvaliteten. I Polen er det imidlertid ingen forskrifter som tillater pasienter å ha tidlig tilgang til stoffet. Det er derfor pasienter og deres familier skriver tusenvis av brev til regjeringen for å endre loven og gi behandlingsmuligheter.
Spinal Muscular Atrophy (SMA) er en sjelden sykdom som forårsaker progressiv muskelsvinn, inkludert de som er ansvarlige for å puste og svelge, noe som fører til respirasjonssvikt. Det er også den største genetiske morderen på barn, for når det kommer til et spedbarn kan det dø veldig raskt av åndedrettssvikt til de fyller to år. Inntil nylig ble spinal muskelatrofi (SMA) ansett som en uhelbredelig sykdom. Sommeren 2016 viste det seg imidlertid at verdens første medikament, nusinersen, ble utviklet, noe som ga mennesker med spinal muskelatrofi en sjanse til å stoppe sykdommen og forbedre livskvaliteten. Det er ingen forskrifter i Polen som tillater pasienter å ha tidlig tilgang til stoffet. Det er derfor pasienter og deres familier skriver tusenvis av brev til regjeringen for å endre lovene og gi behandlingsmuligheter - slik de er i andre land.
Nusinersen - det første SMA-legemidlet som stoppet sykdomsutviklingen
Nylig, i mange europeiske og verdensland, er nusinersen allerede i bruk under den såkalte Tidlige tilgangsprogrammer (EAP) som redder livet til mange syke barn. I Polen tillater ikke loven slike ting. Først i 2017 er handlingen å tillate lansering av programmer for tidlig tilgang. Imidlertid gir bestemmelsene foreslått av Helsedepartementet ikke finansiering av enda et medisinsk besøk som er nødvendig for å motta stoffet, for ikke å nevne kostnadene ved sykehusopphold og administrasjon av nusinersen.
Foreldre til barn med SMA ber om tilgjengeligheten av SMA-behandling i Polen som en del av prosedyren for tidlig tilgang, samt om fremtidig legemiddelrefusjon.
I tillegg skal behandlingen med den avbrytes den dagen legemidlet registreres, og det er ingen mulighet for automatisk videreføring av behandlingen. I tilfelle SMA kan ethvert avbrudd i behandlingen føre til irreversibel forverring av helsen, inkludert død.
Deltakerne i YES for SMA-behandling i Polen-kampanjen kjemper for at polske pasienter skal kunne behandles med nusinersen og for at de skal oppføres på listen over refusjonerte medisiner umiddelbart etter innleggelse. Det er også behov for sentre der medisinen kan administreres, fordi dette gjøres med en injeksjon i ryggraden, og en så vanskelig medisinsk prosedyre må utføres av en spesialist.
Det polske SMA-samfunnet ber derfor statsministeren ta hensyn til ovennevnte krav og abonnere på slagordet: JA for behandling av SMA i Polen. Du kan bli med på kampanjen på Facebook. Foreldre støttes også av SMA Foundation
Anbefalt artikkel:
SMA Foundation støtter pasienter med ryggmuskelatrofi Les også: Muskeldystrofi - behandling og rehabilitering i muskeldystrofi Duchenne muskeldystrofi: årsaker og symptomer. Rehabilitering i dystrofi ... Spinal Muscular Atrophy - en pedagogisk konferanse for familier med SMA
