Ankomsten av den første behandlingen mot spinal muskelatrofi (SMA) er en revolusjon i omsorgen for pasienter med SMA. Tross alt klarer vi å møte denne alvorlige, sjeldne sykdommen. Det er imidlertid nødvendig å sikre at terapien er tilgjengelig for alle pasienter, uavhengig av sykdomsform og alvorlighetsgrad - eksperter understreket under debatten "Spinal muskelatrofi - klinisk bilde og behandlingsutsikter". Under debatten dukket presidenten for stiftelsen - Kacper Ruciński - opp som taler.
Muligheten til å organisere debatten var den internasjonale SMA-kongressen som ble holdt 25. - 27. januar 2018 i Krakow - den største vitenskapelige hendelsen i historien viet utelukkende til ryggmargsatrofi. Samorganisert av SMA Foundation og SMA Europe, tiltrukket det over 450 eksperter fra hele verden til Krakow. Kongressen ble holdt under protektion av EU-kommisjonæren for helse og mattrygghet - Vytenis Andriukaitis, samt Helsedepartementet og Krakow by.
Systemdiskusjonen deltok av: prof. dr hab. med. Marcin Tsjekkia, statssekretær i Helsedepartementet; Polske medisinske eksperter innen nevrologi og nevromuskulære sykdommer prof. dr. med. Anna Kostera-Pruszczyk (Warszawa medisinske universitet), prof. dr hab. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska (medisinsk universitet i Gdańsk) og prof. dr hab. med. Barbara Steinborn (medisinsk universitet i Poznań); verdensberømte utenlandske eksperter prof. Dr. med. Enrico Bertini (Bambino Gesù sykehus, Roma) og prof. Laurent Servais, MD (Institut de Myologie, Paris, og CHR Citadelle Hospital, Liège); helsevesenets ekspert Dr. Magdalena Władysiuk og presidenten for stiftelsen vår - Kacper Ruciński.
Et medisinsk mirakel i SMA?
“Vi må gjøre det klart at det ikke er mirakler i medisin. Men hvis vi ser på hvordan omsorgen for pasienter med SMA har sett ut så langt, der vi bare anbefalte rehabilitering, forebygging mot sengesmerter og pasientstøtte, utseendet til et medikament som gjenoppretter motoriske funksjoner eller lar dem vises for første gang, kan det beskrives som et mirakel . " - innrømmet prof. dr hab. med. Barbara Steinborn, president for det polske samfunnet for barnneurologer.
Som innrømmet av Kacper Ruciński, forandret utseendet til den første effektive behandlingen mot SMA i desember 2016 realiteten til pasienter og deres familier. "For oss, familier, er det kanskje ikke et mirakel, fordi de ikke eksisterer, men det er absolutt et stort gjennombrudd og noe som fikk oss til å tro at vi endelig kan overvinne denne alvorlige, ofte dødelige sykdommen."
Behovet for et medikament og en betimelig diagnose
Prof. Laurent Servais, MD, som har tatt vare på pasienter med SMA i Frankrike og Belgia og har startet behandling hos mer enn 100 pasienter, understreket at det er avgjørende at det går så kort tid som mulig mellom observasjon av symptomer og diagnose og start av behandlingen. - Det er ekstremt viktig å forkorte denne forsinkelsen. Utdann derfor leger og medisinstudenter til å gjenkjenne SMA, for det andre, sørg for at behandlingen starter så snart som mulig, og til slutt utføre neonatal screening for å redusere tiden som trengs for diagnose og behandlingsbeslutninger. Dette er fordi det vil føre til effektivitet i det lange løp. " - sa prof. Servais.
Prof. dr hab. Dr. Marcin Czech, statssekretær i Helsedepartementet, innrømmet at han var glad for at terapier som gjør at vi effektivt kan bekjempe denne forferdelige, dødelige sykdommen, har begynt å dukke opp. “Fra klinikerens synspunkt ønsker jeg at dette legemidlet blir refundert også i dag. Dessverre fungerer imidlertid ikke systemet slik - vi må ta hensyn til mange begrensninger, inkludert økonomiske. Vi kan ikke glemme hvor mye medisiner som brukes i sjeldne sykdommer. Dette kan redusere handlingsrommet betydelig. Jeg tror at visse endringer i helsevesenet utvilsomt er nødvendige. Fra og med i dag har vi imidlertid refusjonsbudsjettet slik vi har det, så produsenten må vise forståelse og eksepsjonell fleksibilitet. " - understreket viseministeren for helse.
Verdt å vite
SMA-stiftelsen er den eneste organisasjonen i Polen som forbinder mennesker som lider av ryggmargsatrofi og deres familier. Den ble etablert i 2013 på initiativ fra foreldre til barn med SMA. Stiftelsens mål er å gjennomføre omfattende aktiviteter til fordel for mennesker med SMA og deres pårørende, å streve for endringer i tilstandene og standardene for medisinsk behandling, for å øke bevisstheten om sykdommens eksistens og helsekonsekvenser, for å finansiere forskning og for å støtte aktiviteter rettet mot å utvikle og gi effektiv behandling.
