Over 2 millioner mennesker har en av de sjeldne sykdommene. Selv om pasienter har søkt tilgang til passende medisinsk behandling i nesten et tiår, er deres situasjon fortsatt en av de vanskeligste i Europa. Pasienter har fortsatt problemer med tilgang til spesialister, de søker etter sykdommer i årevis. Selv om de får en diagnose, har mange av dem ingen sjanser til behandling eller må se etter den utenfor vårt land. Nå kan det endres. Helsedepartementet har kunngjort at arbeidet med den nasjonale planen for sjeldne sykdommer er i den endelige fasen av forberedelsene, med omtrent 2 måneder igjen til den er ferdig.
Under konferansen i anledning Rare Diseases Day diskuterte pasientsamfunnet og Helsedepartementet forbedringen av situasjonen til over 2 millioner mennesker rammet av sjeldne sykdommer i Polen. Til dags dato har spesialister identifisert over 7000 sjeldne sykdommer. Pasientorganisasjoner fortsetter å være oppmerksom på det begrensede antallet screeningprogrammer som kan redusere år med å vente på en passende diagnose, og baner vei for medisinsk hjelp.
I februar 2016 kunngjorde Helsedepartementet at planen ville bli vedtatt innen utgangen av året slik at den kunne gjennomføres fra 2017. Departementet innrømmer imidlertid at programmet vil bli opprettet med en forsinkelse.
Pasientens behov gjelder også identifisering av referansesentre der de kan søke profesjonell hjelp og leger spesialisert i spesifikke sykdomsenheter. Dette er også relatert til krav om å opprette et sjeldent sykdomsregister, som vil være et kunnskapsgrunnlag for leger, pasienter og organisasjonsenheter som er involvert i medisinsk behandling av sjeldne sykdommer i Polen.Under møtet med viseministeren Krzysztof Łanda pekte pasientene også på behovet for å lære om sjeldne sykdommer - både for pasienter og leger. Uten spesialister på dette feltet er det vanskelig å snakke om effektiv behandling av pasienter.
- Sjelden sykdomsutdanning har direkte innvirkning på pasientens livskvalitet. Imidlertid er det grunnleggende behovet fortsatt tilgang til behandling. Vi kan også se hvordan listen over legemidler som er godkjent for markedsføring i EU, utvides raskt - for tiden er det over 200 behandlinger. Ved slutten av 2020 forventes denne listen å doble seg. Polen kan ikke lenger være på det siste stedet i Europa når det gjelder tilgang til foreldreløse stoffer. Det siste året ble 11 behandlinger inkludert i refusjonen - og det kan vi pasienter se. Vi bør observere en klar sammenheng mellom økonomisk utvikling og det voksende spekteret av behandlinger som er tilgjengelige i Polen - sier Stanisław Maćkowiak, visepresident for National Forum for Therapy of Rare Diseases.
Utviklingen av nye terapier er en mulighet for pasienter som hittil bare kunne stole på å lindre effekten av sykdommen. Som understreket av pasienter i Polen, er det nødvendig med en egalitær tilnærming til sjeldne sykdommer - det vil si perspektivet om like muligheter for mennesker som sliter med disse sykdommene. Selv om Helsedepartementet innrømmet at arbeidet med den nasjonale planen for sjeldne sykdommer var langvarig, er dokumentet som systematiserer medisinsk og sosial omsorg i den siste fasen av forberedelsene, og om lag to måneder overlates til ferdigstillelse.
- Vi ser også hvordan listen over legemidler som er godkjent i EU, utvides raskt - for øyeblikket er det over 200 behandlinger. Innen utgangen av 2020 forventes denne listen å doble seg, sier Stanisław Maćkowiak, visepresident for National Forum for Therapy of Rare Diseases.
- Vi ønsker at dette prosjektet skal behandles som en juridisk handling som endelig blir vedtatt av Ministerrådet. Ved slutten av første kvartal ønsker vi at dette prosjektet skal bli tatt opp på dagsordenen til Ministerrådet, sendt til kollegiet i Helsedepartementet, vurdert i interne konsultasjoner, og deretter eksterne konsultasjoner og videresendt til kansleriet til statsministeren, forklarer Kamila Malinowska fra departementet for medisinpolitikk ved departementet for helse.
Utkastet til nasjonalplanen skal også godkjennes av EU-kommisjonen, som anbefalte at alle EU-land utvikler et slikt dokument innen utgangen av 2013. I følge kunngjøringen fra Helsedepartementet skal dokumentet godkjennes innen utgangen av året. Dessverre vil antagelsen som presenteres i nasjonalplanen kreve utarbeidelse av en gjennomføringsplan som vil bli tilpasset realiteten til den polske helsetjenesten.
Lov om beredskapstilgang til medikamentteknologi
Nylig er det utarbeidet en lov om nødtilgang til medikamentteknologi og er allerede godkjent av regjeringen.
- Loven gir muligheter som hittil ikke har vært tilgjengelig i polsk lov - dens bestemmelse sier at helseministeren vil være i stand til å tilbakebetale legemidler som er registrert i den sentrale prosedyren for målimport, selv om de ikke er tilgjengelige i Polen. Selvfølgelig er en slik prosedyre gjenstand for nærmere evaluering - stoffet må være effektivt, trygt, og vi må rettferdiggjøre bruken av det. I følge lovene, når det gjelder svært dyre terapier, vil det være mulig å snakke med legemiddelprodusenten - i dag er det ikke noe slikt hjemmel eller grunnlag for å finansiere slike behandlinger, men når denne loven trer i kraft, og jeg tror det vil skje snart, er et slikt hjemmel vil - sa Krzysztof Łanda, assisterende helseminister.
I følge lovene, når det gjelder svært dyre terapier, vil det være mulig å snakke med legemiddelprodusenten - i dag er det ikke noe slikt hjemmel eller grunnlag for å finansiere slike behandlinger, men når denne loven trer i kraft, og jeg tror det vil skje snart, er et slikt hjemmel vil - sa Krzysztof Łanda, assisterende helseminister.
Handlingen vil være det juridiske grunnlaget som vil gjøre det lettere for helseministeren å gi behandling, svare på de unike og individuelle behovene til pasienter med en spesifikk sykdom. Målimporten av narkotika som for tiden opererer i Polen foregår bare for en bestemt person, på grunnlag av søknaden som er gitt av ham. Ved lovens vedtak åpner det å gi behandling til en pasient veien for andre pasienter med samme tilstand å få tilgang til behandling. Det vil være en prosedyre i tråd med grunnloven for Republikken Polen, som gir lik tilgang til medisinske tjenester og teknologier.
Samtidig jobber Helsedepartementet med å lage referansenettverk for sjeldne sykdommer. Det ble utarbeidet et lovforslag for å sertifisere sykehus som medisinske sentre som behandler spesifikke sjeldne sykdommer eller grupper av sykdommer. Sentrene skal fordeles jevnt i Polen og svare på demografien til sjeldne sykdommer. I tilfelle noen sjeldne sykdommer, vil polske pasienter kunne ha nytte av omsorg på internasjonalt nivå. Hvis det er et senter som spesialiserer seg på en gitt sykdom i et EU-land, vil pasienten få spesialisthjelp.
- Utkastet til registerloven er i siste fase av arbeidene. Det vanskelige lovutkastet om registre fullføres nå. I dag er det ganske vanskelig å lage nye registre. Vi ønsker å oppmuntre til opprettelse av sentrale registre, men også lokale registre, som til slutt vil slå seg sammen, men vi vil definitivt introdusere prinsippene for god praksis for å føre registre i loven. Arbeidene til dette teamet angående denne handlingen er allerede ferdig, jeg tror det vil ta omtrent to måneder mer - sier viseminister Krzysztof Łanda.
Arbeidet med lovutkastet om kliniske studier er også i gang
- Vi ønsker å stimulere gjennomføringen av ikke-kommersiell forskning i Polen, som også innebærer tilgang til, la oss si, eksperimentelle terapier, eller terapier som gir håp om sjeldne sykdommer. Så langt, når det gjelder medisinsk teknologi, har Polen hatt et hull, vi trenger et budsjett for kliniske studier, og jeg håper at et slikt budsjett vil dukke opp snart - legger viseminister Krzysztof Łanda til.
For første gang ble årets feiring av sjeldne sykdommer holdt under beskyttelsen av helseministeren.
- Vi setter pris på det faktum at Helsedepartementet la merke til en veldig viktig gruppe pasienter og deres familier rammet av sjeldne sykdommer. Vi håper at forpliktelsen som følger med å legge merke til problemene til denne pasientgruppen vil overføres til praktiske løsninger. Ikke om et tiår, men nå, når hundrevis av familier uten hell kjemper for deres nærmestees liv og helse - sier Mirosław Zieliński, president for National Forum for Rare Disease Therapy.
En nasjonal plan for sjeldne sykdommer utvikles i Helsedepartementet
Kilde: newsrm.tv
Les også: Polyglutaminsykdommer - årsaker, symptomer, behandling Wolf-Hirschhorn syndrom: årsaker og symptomer. Behandling av denne sjeldne sykdommen g ... Sjeldne sykdommer - et forsømt problem
