TREG: en innovativ metode for behandling av type 1 diabetes

TREG - en innovativ metode for behandling av type 1-diabetes - begynner å være tilgjengelig for pasienter. Takket være oppfinnelsen av polske forskere fra det medisinske universitetet i Gdańsk, har barn og ungdom med nylig diagnostisert type 1-diabetes en sjanse til å forbedre livskvaliteten betydelig. Imidlertid kan ikke alle pasienter være kvalifisert for behandling.

Type 1-diabetes er i ferd med å bli en plage i Polen og rammer hovedsakelig barn - de utgjør 90% av pasientene med denne diagnosen. Det begynner ofte i tidlig barndom, så unge pasienter husker ikke livet uten en insulinpenn eller en insulinpumpe. Hvert år i verden utvikler type 1-diabetes omtrent 80-100 tusen. barn, hvorav ca 2 tusen. tilfeller er i Polen. Dessverre dobler dette tallet i vårt land hvert 10. år.

Type 1-diabetes er forårsaket av en autoimmun prosess, som er når immunforsvaret ødelegger sitt eget vev. Foreløpig er det ingen medisiner som kan stoppe denne prosessen - over tid fører diabetes type 1 til fullstendig ødeleggelse av bukspyttkjertelen. Pasienten kan bare få tilbud om insulin. Heldigvis utvikler moderne medisin nyere og nyere behandlingsmetoder, der effekten av klassiske legemidler styrkes eller erstattes av de nyeste vitenskapelige prestasjonene. En slik tilnærming er celleterapi, der medisinene er celler tatt fra pasientens eller giverens kropp eller kunstig opprettet i vitenskapelige laboratorier.

Cellular drugs, eller TREG-metoden

Det polske laboratoriet er det første i verden som startet arbeidet med bruk av regulatoriske T-celler (Tregs) i human behandling. Det unike med terapien består i å bekjempe årsakene til sykdommen, ikke bare de kliniske symptomene, noe som forbedrer de kliniske parametrene og livskvaliteten til unge pasienter med type 1-diabetes.

Skaperne av den innovative TREG-metoden er førsteklasses spesialister fra medisinsk universitet i Gdańsk: prof. dr hab. n. med. Piotr Trzonkowski, leder for leder og avdeling for medisinsk immunologi, prof. dr hab. n. med. Małgorzata Myśliwiec, leder for avdeling og klinikk for pediatri, diabetologi og endokrinologi og prof. dr hab. n. med. Natalia Marek-Trzonkowska, leder for Cancer Immunology Group ved International Center for Cancer Vaccine Science ved University of Gdańsk.

For å forstå TREG-metoden fullt ut, er det viktig å forstå årsakene til utvikling av diabetes type 1. Friske pasienter har tilstrekkelige mengder regulatoriske T-celler (Tregs) i blodet, som sikrer at immunforsvaret bekjemper infeksjoner og at det ikke ødelegger sitt eget vev. - på en måte lærer de andre celler i immunsystemet å skille mellom seg selv og andre. Hos pasienter med type 1-diabetes er det for få regulatoriske T-celler, eller de når ikke bukspyttkjertelen til rett tid. Som et resultat slutter immunforsvaret å skille fremmedceller (f.eks. Bakterier) fra sine egne, noe som fører til en situasjon der de egne blodcellene ødelegger de insulinproduserende cellene i bukspyttkjertelen. I TREG-metoden patentert av polske forskere blir pasientens egne celler (regulatoriske T-lymfocytter) samlet, multiplisert i laboratoriet og gitt til pasienten igjen. Ved å øke antall Tregs-celler i kroppen, har personer med type 1-diabetes en sjanse til i det minste delvis å bevare bukspyttkjertelfunksjonen. Dette er veldig viktig fordi ditt eget insulin skilles ut nøyaktig og beskytter bedre enn en moderne insulinpumpe.

For å kvalifisere for behandling, må en pasient diagnostiseres med type 1-diabetes og oppfylle den kliniske definisjonen av sykdommen. Først og fremst må den ha antistoffer i blodet, som er karakteristiske for diabetes type 1. Videre må pasienten også ha minst 20-30% av den gjenværende bukspyttkjertelen, som testes som nivået av c-peptid. Kriteriene er veldig høye, dvs. et fastende c-peptidnivå på 0,7 - 0,8 ng / ml. Etter et kontrollert måltid må det være en økning på 100% eller mer. faste c-peptidnivåer. Personer opp til 18 år kan behandles med TREG-metoden. Pasienter som veier mindre enn 30 kg kan ikke kvalifiseres for behandlingen, fordi det fra slike små barn ikke ville være mulig å samle nok blod.Regulatoriske T-lymfocytter er tilstede i kroppen i små mengder - fra en halv liter blod er det mulig å oppnå mer enn en liten teskje av disse cellene. De mister også sine egenskaper veldig lett, og det er derfor de i laboratoriet må lage forhold som de i kroppen. Etter to ukers inkubasjon og multiplikasjon er det nok celler til å injisere dem tilbake i pasienten.

Hva er effekten av TREG-behandling?

TREG-terapi lar deg redusere behovet for administrert insulin. Noen pasienter har en utvidet såkalt bryllupsreise, som er den perioden de ikke trenger insulin i det hele tatt. Det som gjør polske forskere lykkelige, er at pasientene utskiller deres eget insulin selv 5 år etter behandlingen. Selv etter så lang tid - pasienter som har mottatt disse cellene - ser fortsatt sitt eget insulin sprekke etter et måltid, et bevis på at bukspyttkjertelen fremdeles fungerer. Det er ikke så høyt som hos en sunn person, men det er betydelig. For en diabetespasient er dette av stor betydning, for selv om han allerede tar insulininjeksjoner, gir tilsetning av sitt eget insulin fra bukspyttkjertelen mye mer presis kontroll av blodsukkernivået, som beskytter ham mot komplikasjoner.

- I dag dør mennesker av diabetes på grunn av komplikasjonene. I løpet av sykdomsårene vil pasienten utvikle problemer med synet, nyrene eller sirkulasjonssystemet, mens hans eget insulin - selv i små mengder - vil tillate ham å utsette forekomsten av disse komplikasjonene i flere eller til og med flere titalls år. På en måte kjemper vi for en god livskvalitet for pasienten i fremtiden. Med tanke på at barn oftest er syke, er det verdt å kjempe for det. - sier prof. dr hab. n. med. Piotr Trzonkowski, leder for leder og avdeling for medisinsk immunologi, MUG og medstifter av POLTREG-selskapet, som arbeider med utviklingen av den patenterte TREG-metoden.

For tiden er TREG-metoden i tredje fase av kliniske studier og begynner å være tilgjengelig for pasienter ved University Clinical Center i Gdańsk. Terapi tilbys under et sykehus unntak, dvs. behandling tilbys før sentral registrering, på grunnlag av ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) status, gitt av European Medicines Agency. Denne unike muligheten skyldes at det for øyeblikket ikke finnes andre behandlinger i verden som behandler type 1-diabetes på en årsaksvis måte. Studier har vist at TREG-metoden er trygg for pasienten og er effektiv til å opprettholde bukspyttkjertelfunksjon hos pasienter diagnostisert med type 1-diabetes.

Polske forskere anslår at av ca 2000 av nylig diagnostiserte type 1 diabetespasienter per år, ville flere hundre personer kvalifisere for administrering av det mobile legemidlet TREG.